Un ensayo clínico es un estudio de investigación en voluntarios humanos diseñado para responder a preguntas sanitarias específicas. El propósito de un ensayo clínico es averiguar si un medicamento o régimen de tratamiento es seguro y eficaz contra una afección o enfermedad específica.

Los ensayos clínicos comparan la eficacia del medicamento o tratamiento en estudio con un tratamiento estándar aceptado o con un placebo. (Un placebo es una sustancia inactiva que se utiliza para comparar los resultados con una sustancia activa). Los ensayos tempranos (fase I) establecen la seguridad, la toxicidad y los intervalos de dosis seguros de un nuevo tratamiento.

Un ensayo clínico puede estar patrocinado por una agencia gubernamental, como los Institutos Nacionales de Salud, o por una empresa farmacéutica o biotecnológica. Todos los ensayos clínicos se rigen por normas gubernamentales. Estas normas garantizan que los participantes no corran el riesgo de resultar perjudicados y que comprendan perfectamente los riesgos y beneficios de su participación.